LE MEDICAMENT, DE SON ORIGINE A SA COMMERCIALISATION

LE MEDICAMENT, DE SON ORIGINE A SA COMMERCIALISATION

Le médicament, définition

Le médicament fait partie de l’arsenal thérapeutique qui contribue à l’amélioration de l’état de santé d’une population (Grabowski.2002, Lehman.2003). En ce sens, le médicament occupe une place centrale dans notre système de santé. Il a en particulier contribué de façon spectaculaire à l’élévation de l’espérance de vie. Mais le médicament est également un bien industriel, produit par des établissements hautement spécialisés, pour lesquels les enjeux industriels du médicament viennent s’ajouter à ceux de santé publique. La définition européenne du médicament est précisée dans la dans la Directive 2001/83/CE du 6 novembre 2001 modifiée par la Directive 2004/27/CE du 31 mars 2004. « On entend par médicament toute substance ou composition présentée comme possédant des propriétés curatives ou préventives à l’égard des maladies humaines ou animales, ainsi que toute substance ou composition pouvant être utilisée chez l’homme ou chez l’animal ou pouvant leur être administrée, en vue d’établir un diagnostic médical ou de restaurer, corriger ou modifier leurs fonctions physiologiques en exerçant une action pharmacologique, immunologique ou métabolique. » Il demeure cependant ardu d’en formuler une définition ferme. Désignés en anglais comme drug ou medication ou medicines, les médicaments peuvent aussi être présentés sous les vocables de drogues ou de remèdes. Les définitions légales du médicament semblent inappropriées pour l’analyse projetée (Cotnoir et Université de Montréal. Centre de recherche en droit public, 1994). Elles sont propres à chaque pays, et répondent à des objectifs juridiques et administratifs dont l’adéquation avec les pratiques culturelles ou les réalités sociales se révèle difficile à évaluer. Dans une étude des pratiques publicitaires entourant le médicament, où on propose généralement aux consommateurs un idéal (confort, perte de poids, meilleure robustesse, meilleure humeur, réduction des effets indésirables…) rendu accessible grâce au produit vanté, l’analyse étymologique de Reynaud et Coudert se révèle fort pertinente. Ce dernier, référant au remedium de la langue latine, relève dans le sens du terme remède la présence de la notion « d’écart à réduire » (Reynaud et Coudert, 1987) séparant deux états, l’état initial et celui désiré, qui justifie l’emploi du médicament. 1 – Pour plus d’informations sur ce dernier voir annexe 01 : historique du médicament  Cette notion s’apparente à la définition de Van der Geest (1996) pour qui le médicament est une substance capable de modifier la condition d’un organisme vivant pour le mieux ou – comme pour le pire dans le cas pour les remèdes de sorcellerie. L’anthropologue remarque que, pour la plupart des gens, la valeur des médicaments relève essentiellement de l’efficacité qu’on leur attribue (Van der Geest et al., 1996). Dans l’esprit humain « le médicament demeure tributaire de valorisations inconscientes sociologiques ou psychologiques » (Reynaud et Coudert, 1987).

La procédure de mise sur le marché d’un médicament 

Les trois phases des essais cliniques (avant l’autorisation de mise sur le marché AMM) Nous allons prendre comme exemple un médicament conçu en France1 , la première phase d’élaboration d’un médicament est la phase de recherche proprement dite, au cours de laquelle on va isoler des molécules, qui feront ensuite l’objet d’études pré-cliniques (tests sur animaux). Cette phase dure environ 5 ans. Elle est ensuite suivie de la phase de développement, d’une durée d’environ 5 ans elle aussi. C’est au cours de cette seconde étape que sont réalisés les essais cliniques sur l’homme. Ceux-ci permettent de préciser les propriétés pharmacocinétiques2 et pharmacodynamiques3 du produit, de démontrer son efficacité et sa bonne tolérance. La méthode la plus utilisée à ce stade est l’essai thérapeutique randomisé en double aveugle, comparant la nouvelle molécule à un placebo. Dans ce domaine, la réglementation est devenue beaucoup plus contraignante au cours de ces dernières années, le nombre d’essais cliniques et le nombre de patients exigés dans chaque essai ayant plus que doublé depuis la fin des années 19704 . B. L’autorisation de mise sur le marché Une fois les études cliniques réalisées on passe aux procédures administratives, qui peut durer 2à3 ans. Avant d’arriver sur le marché le médicament, fait en effet l’objet d’une procédure d’agrément : il doit recevoir une autorisation de mise sur le marché AMM. Pharmacocinétique : Etude de la manière dont les médicaments se comportent dans l’organisme. 3 Pharmacodynamique : Relatif aux effets produits par les médicaments sur l’organisme. 4 -Pour plus de détails sur les phases de l’AMM et les réglementations, voir annexe 02 : Phases de recherche et développement d’une molécule 8 L’établissement pharmaceutique va donc constituer un dossier comprenant toutes les informations nécessaires pour que les experts chargés d’accorder l’AMM prennent leurs décisions dans les meilleurs des conditions. Les informations portent plus particulièrement sur : • La composition du produit qualitative et quantitative ; • Les indications, contre indications et effets indésirables ; • La description des méthodes de contrôle et les résultats des essais cliniques Il existe deux types de procédures de demande d’AMM pour un pays européen comme la France : la procédure nationale, destinée aux médicaments qui ne sont pas commercialisés dans plus d’un Etat membre et les procédures communautaires utilisées lorsqu’un médicament est destiné à plusieurs Etats membres. La procédure nationale En France, cette mission d’expertise est confiée depuis le 1er juillet 1998 à l’AFSSAPS (Agence Française de Sécurité Sanitaire des Produits de Santé). Les procédures communautaires Il existe depuis 2005 trois procédures d’enregistrement communautaire1 : la procédure centralisée : le laboratoire dépose son dossier auprès de l’Agence européenne pour l’évaluation des médicaments (EMEA) Si l’agrément est octroyé, le médicament a accès d’emblée à l’ensemble du marché européen. la procédure de reconnaissance mutuelle : une autre façon de se voir garantir l’accès à d’autres Etats membres de la communauté consiste à obtenir l’agrément dans un pays et à l’étendre à d’autres Etats par la procédure de reconnaissance mutuelle, principe selon lequel toute marchandise légalement fabriquée dans un Etat membre ne peut être interdite à la vente sur le territoire d’un autre Etat membre, même si leurs exigences techniques et de qualité sont différentes. Enfin, il existe depuis 2005 une troisième procédure : la procédure décentralisée qui consiste pour une entreprise à déposer une demande d’agrément simultanément dans tous les Etats Membres. L’évaluation est alors menée par un Etat choisi comme Etat membre de 1 – Eliane Jahan -Le médicament au service de qui ?- centre d’études et de développement économique et social2008 9 référence, et si l’AMM est accordée par cet Etat, elle l’est en même temps dans tous les autres. • Enfin, lorsqu’un laboratoire souhaite obtenir l’AMM à l’extérieur de l’UE, il doit déposer un dossier auprès des autorités compétentes du pays concerné. Exemple : la Food and Drug Administration (FDA) aux Etats-Unis. – Kosheisho pour le Japon Afin de faciliter l’enregistrement dans ces pays, un processus d’harmonisation mondiale de la réglementation régissant le développement et l’enregistrement des médicaments a été mis en oeuvre : ICH (International Conference on Harmonization).

Fixation du prix et du taux de remboursement

Les critères retenus pour fixer le prix sont issus soit d’une évaluation thérapeutique, soit d’une évaluation économique des médicaments (Sermet, 2007) (nous allons voir ces critères dans la partie suivante), soit des deux. Lorsque le laboratoire a obtenu l’AMM pour son médicament, on passe à la phase de fixation du taux de remboursement et du prix du médicament. C’est à cette phase qu’intervient la commission de transparence dont le rôle est de donner un avis technique sur la demande d’inscription sur la liste des médicaments remboursables, et cela selon différentes méthodes par exemple en France depuis 1999, l’attribution de cet agrément et la fixation du prix du médicament sont conditionnés par un nouveau critère : l’amélioration du service médical rendu (ASMR)1 . En effet, pour bénéficier d’un taux de remboursement avantageux, le médicament doit apporter un véritable « plus » thérapeutique par rapport aux traitements existants et/ou diminuer le coût du traitement. La commission de transparence est donc chargée de faire une évaluation comparative des différents produits ainsi que de promouvoir le bon usage du médicament afin d’éviter les dépenses injustifiées pour l’assurance maladie. Depuis 2005, un nouvel intervenant (la Haute Autorité de Santé – HAS) est ensuite chargée d’émettre un avis après l’évaluation de la commission de transparence. Et c’est sur la base de cette double lecture (évaluation + avis) que le comité conomique des produits de santé fixe le taux de remboursement du médicament, pour une durée de 5 ans, période au terme de laquelle une nouvelle expertise sera réalisée.